L’approbation dans la perte auditive sévère à profonde liée au gène OTOF repose sur les résultats pivots de l’essai CHORD, montrant que 80 % des participants ont atteint ou dépassé le niveau auditif défini comme critère principal, et qu’avec un suivi plus long, 42 % ont retrouvé une audition normale, incluant la perception des chuchotements. Il s’agit du premier exemple approuvé par la FDA d’une thérapie génique permettant de restaurer une fonction neurosensorielle à un niveau normal.
Otarmeni est le premier médicament de thérapie génique approuvé de Regeneron, illustrant sa capacité à développer de nouvelles approches thérapeutiques pour répondre à des besoins médicaux majeurs non satisfaits.
New York, 23 avril 2026 — Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : REGN) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une autorisation accélérée à Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha). Il s’agit de la première thérapie génique et de la deuxième nouvelle entité moléculaire approuvée dans le cadre du programme « National Priority Voucher » du commissaire de la FDA.
Otarmeni est une thérapie génique basée sur un vecteur de virus adéno-associé, indiquée pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de perte auditive neurosensorielle sévère à profonde (niveau > 90 décibels), liée à des variants bialléliques confirmés du gène OTOF, avec fonction préservée des cellules ciliées externes et sans implant cochléaire préalable dans l’oreille traitée. Anciennement connu sous le nom DB-OTO, Otarmeni est la première et unique thérapie génique in vivo pour la perte auditive liée à OTOF et sera proposée gratuitement par Regeneron aux États-Unis.
L’approbation accélérée repose sur l’amélioration de la sensibilité auditive mesurée par audiométrie tonale moyenne à 24 semaines. Le maintien de cette autorisation dépendra de la confirmation du bénéfice clinique dans la phase confirmatoire de l’essai CHORD.
« L’approbation d’Otarmeni par la FDA marque une nouvelle ère dans le traitement des pertes auditives génétiques, où la restauration d’une audition naturelle en continu devient possible », a déclaré le Dr A. Eliot Shearer (Boston Children’s Hospital, Harvard Medical School). « Lors de l’essai pivot, cette thérapie administrée en une seule fois a montré des améliorations rapides, significatives et constantes de l’audition. »
« Otarmeni représente une avancée scientifique majeure et illustre l’engagement de Regeneron à repousser les limites de la science », a déclaré le Dr George Yancopoulos, directeur scientifique de Regeneron. « Cette innovation a déjà transformé la vie de nombreux enfants dans nos essais cliniques. »
La perte auditive liée au gène OTOF est une maladie ultra-rare touchant environ 50 nouveau-nés par an aux États-Unis. Elle est causée par l’absence d’une protéine fonctionnelle essentielle à la transmission du signal auditif entre l’oreille interne et le cerveau.
L’approbation repose sur les résultats de l’essai CHORD (20 participants âgés de 10 mois à 16 ans) :
- 80 % (16 sur 20) ont atteint une amélioration significative de l’audition à 24 semaines
- 70 % (14 sur 20) ont présenté une réponse auditive mesurable du tronc cérébral
- 42 % (5 sur 12) des patients suivis à 48 semaines ont retrouvé une audition normale, incluant les chuchotements
Les effets indésirables les plus fréquents incluent des infections de l’oreille moyenne, des vertiges, des nausées et des troubles de l’équilibre.
Regeneron fournira Otarmeni gratuitement aux patients éligibles aux États-Unis (hors coûts liés à l’administration du traitement). Otarmeni a reçu plusieurs désignations de la FDA, dont médicament orphelin, maladie pédiatrique rare, Fast Track et thérapie innovante en médecine régénérative. Des demandes d’autorisation sont prévues dans d’autres régions, notamment en Europe.
